胚胎干細胞（embryonic stem cells，ESCs）是指當(dāng)受精卵分裂發(fā)育成囊胚時內(nèi)細胞團（Inner Cell Mass）的細胞，它具有體外培養(yǎng)無限增殖、自我更新和多向分化的特性。無論在體外還是體內(nèi)環(huán)境，ES細胞都能被誘導(dǎo)分化為機體幾乎所有的細胞類型。自1981年Evans和Kaufman成功分離小鼠ES細胞，國內(nèi)外研究人員已在倉鼠、大鼠、兔、豬、牛、綿羊、山羊、水貂、恒河猴、美洲長尾猴以及人類都分離獲得了ES細胞，而且已經(jīng)證明小鼠ES細胞可以分化為心肌細胞、造血細胞、卵黃囊細胞、骨髓細胞、平滑肌細胞、脂肪細胞、軟骨細胞、成骨細胞、內(nèi)皮細胞、黑色素細胞、神經(jīng)細胞、神經(jīng)膠質(zhì)細胞、少突膠質(zhì)細胞、淋巴細胞、胰島細胞、滋養(yǎng)層細胞等。人類ES細胞也可以分化為滋養(yǎng)層細胞、神經(jīng)細胞、神經(jīng)膠質(zhì)細胞、造血細胞、心肌細胞等。

ES細胞不僅可以作為體外研究細胞分化和發(fā)育調(diào)控機制的模型，而且還可以作為一種載體，將通過同源重組產(chǎn)生的基因組的定點突變導(dǎo)入個體，更重要的是，ES細胞將會給人類移植醫(yī)學(xué)帶來一場革命。

進一步說，胚胎干細胞（ES細胞）是一種高度未分化細胞。它具有發(fā)育的性，能分化出成體動物的所有組織和器官，包括生殖細胞。研究和利用ES細胞是當(dāng)前生物工程領(lǐng)域的核心問題之一。ES細胞的研究可追溯到上世紀(jì)五十年代，由于畸胎瘤干細胞（EC細胞）的發(fā)現(xiàn)開始了ES細胞的生物學(xué)研究歷程。